? ? 曾經(jīng),，急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)是最兇險的白血病，但如今采用砒霜與維甲酸聯(lián)合治療的方案,，成人APL的治愈率已達(dá)到90%以上,。對于兒童APL，國內(nèi)外一般都參照成人方案進(jìn)行治療,，但它是否完全適用兒童卻缺乏循證醫(yī)學(xué)證據(jù),。

? ? 由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院羅學(xué)群教授領(lǐng)銜、華南地區(qū)14家三甲醫(yī)院參與的一項前瞻性多中心研究發(fā)現(xiàn),，如果在治療的第一階段加入一種化療藥物,，兒童APL的治愈率達(dá)100%！8月31日,，這一成果刊登在了國際學(xué)術(shù)期刊《美國血液學(xué)雜志》上,。

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研究論文發(fā)表頁面

? ?增加一種化療藥物就使得治愈率達(dá)到100%

? ? 成人白血病中，急性早幼粒細(xì)胞白血病約占12%-18%,，而它在兒童白血病中約占1.5%,。廣東省抗癌協(xié)會小兒專委會主委、中山一院兒科血液?？浦魅瘟_學(xué)群介紹,，急性早幼粒細(xì)胞白血病早期死亡率非常高,，超一半病人在發(fā)病后就快速死亡，治愈率不足30%,。

? ? 從上世紀(jì)90年代起,，由中國科學(xué)家提出的維甲酸與三氧化二砷（俗稱砒霜）聯(lián)合使用的治療方案，使得成人APL的治愈率已超過90%,。

? ? 然而,，對于APL兒童的治療，目前還缺乏循證醫(yī)學(xué)依據(jù),。國內(nèi)外兒童血液科醫(yī)生一般參照成人的方案進(jìn)行治療,，但是這一方案是否完全適合兒童并不清楚。

? ? 為解決這一問題,，2011年起,，廣東省抗癌協(xié)會小兒專委會發(fā)起了兒童APL治療方案的前瞻性多中心研究，共有華南地區(qū)14家三甲醫(yī)院參與,。

? ? 作為該項研究的牽頭人,，羅學(xué)群設(shè)計了一種新的治療方案，在成人方案的基礎(chǔ)上,，在治療的第一階段（“誘導(dǎo)治療階段”）增加使用化療藥物“米托蒽醌 ”,。

? ??這項多中心研究，共納入了82名APL兒童進(jìn)行新方案的治療,。到2017年底,，該項研究進(jìn)行了中期分析。研究顯示,，增加化療這一環(huán)節(jié)后， 82名納入研究治療的APL患兒,，達(dá)到了100%治愈,！

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? ? 研究團(tuán)隊合影，右四為羅學(xué)群

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? ? 兒童采用成人治療方案會增加死亡風(fēng)險,！

? ??新方案不僅獲得了令人興奮的治愈率,，而且降低了患兒的死亡風(fēng)險。羅學(xué)群介紹,，研究證實,，如果治療兒童APL時照抄成人方案，誘導(dǎo)治療期間,，兒童患者的白細(xì)胞升高的發(fā)生率遠(yuǎn)高于成人,，相應(yīng)地增加一種致死的嚴(yán)重并發(fā)癥——誘導(dǎo)分化綜合征的發(fā)生風(fēng)險。

? ? 具體來說,，采用成人方案時,，在誘導(dǎo)階段不加入化療,，成人患者有40%會出現(xiàn)白細(xì)胞異常升高，其中有20%會發(fā)生誘導(dǎo)分化綜合征,，6%-10%會死亡,；APL兒童出現(xiàn)白細(xì)胞異常升高的幾率則高達(dá)85%-100%，相應(yīng)地,，發(fā)生誘導(dǎo)分化綜合征和死亡的幾率也會翻倍,。

? ??為何要在兒童方案中加入米托蒽醌？羅學(xué)群表示,，就是因為它能抑制白細(xì)胞升高,，避免誘導(dǎo)分化綜合征的發(fā)生。他還補充表示,，由于成人患者也可能會發(fā)生誘導(dǎo)分化綜合征,，因此其中的高危病人也可以考慮在誘導(dǎo)階段使用化療藥物。

? ??砒霜治療APL有靜脈注射和口服兩種給藥方式,。該項研究同時還證實,，口服砒霜與靜脈砒霜療效相似，而且感染等并發(fā)癥發(fā)生率則明顯更低,。因此,，以后患兒完全可用口服的砒霜代替靜脈制劑。

? ??羅學(xué)群介紹,，口服藥物就意味著多數(shù)患兒可在家服藥,，能明顯縮短住院時間，大大降低住院費用,。研究顯示,，口服砒霜的方式能使得住院時間平均縮短20多天。

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【記者】李秀婷

【通訊員】彭福祥

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